| Dr. José J. Zamorano

Dr. José J. Zamorano

¿Qué es la terapia génica?

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 La terapia génica es la parte de la terapéutica que utiliza material genético en el tratamiento de enfermedades, intentando corregir la deficiencia causada por la alteración de un gen. Para la utilización de la terapia génica, es primordial identificar donde está el problema, es decir, cuál es el gen que falla y así poder añadir en la célula un gen terapéutico que sí funcione.

 La terapia génica, de forma muy básica, consiste en la inserción de uno o varios genes de interés en una célula, a través de unos fragmentos de DNA de origen vírico (vectores) inactivos e inocuos para el humano. El gen terapéutico introducido en la célula, será utilizado por ésta y se sintetizará una proteína en perfectas condiciones para desempeñar sus funciones celulares.


Terapia génica contra insuficiencia cardiaca

La insuficiencia cardiaca o fallo cardíaco se caracteriza por que el corazón no es capaz de bombear con suficiente presión la sangre para satisfacer las necesidades de oxígeno y de nutrientes del organismo. El tratamiento habitual se basa en la utilización de fármacos que reducen la carga de trabajo del corazón, pero es frecuente en la práctica clínica la aparición de efectos secundarios importantes como problemas renales, diarreas, etc, como consecuencia del tratamiento farmacológico. Es por esto, que la terapia génica puede tener una importante labor en el tratamiento de la insuficiencia cardiaca.

La insuficiencia cardiaca es una enfermedad multifactorial, sin embargo en la última década se han identificado varios genes susceptibles de terapia génica en pacientes con insuficiencia cardiaca. Uno de los genes más relacionados con la insuficiencia cardiaca es el gen SERCA2, que produce una proteína crítica para el correcto funcionamiento de las células cardiacas, y que en la insuficiencia cardiaca es disfuncional. El profesor Roger Hajjar del Centro de Investigación Cardiovascular del Monte Sinaí en EE.UU, ha sido el primero en coordinar un estudio de terapia génica en humanos, capaz de revertir los efectos de la insuficiencia cardiaca. El estudio se denominó CUPID, y consistía en la administración intracoronaria del gen terapéutico SERCA2 a través de un vector vírico inerte (adenovirus) en diferentes dosis. La peculiaridad de este sistema es que sólo se necesitaba una sola dosis para reestablecer la producción de la proteína SERCA2. Aunque siempre hay que ser cauteloso, los resultados que se obtuvieron fueron muy esperanzadores, viéndose notables beneficios en la función cardiaca de la mayoría de los pacientes incluidos en el estudio.

Los resultados del ensayo CUPID han sentado la base para el desarrollo de nuevos estudios de terapia génica para el gen SERCA2 en el que se van a incrementar notablemente el número de pacientes. Así mismo, el grupo de dirigido por el Prof. Hajjar también está desarrollando una variante de terapia génica para un gen denominado SUMO-1, también relacionado con la insuficiencia cardiaca.

Los resultados de estos estudios podrían dar lugar, en un futuro no muy lejano, a una nueva y potente terapia en la insuficiencia cardiaca, basada en el conocimiento y la interpretación de nuestros genes y en la que se utilizaría como herramienta la ingeniería genética.


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Ficha del autor

      Tecnomedicina
     

Doctor José Javier Zamorano

Licenciado en Ciencias Bioquímicas por la Universidad Complutense de Madrid. Doctor por la Facultad de Medicina de la Universidad Complutense de Madrid. Estancia investigadora en el Molecular Cardiology Laboratory en Fondazione Salvatore Maugeri (IRRCS), Italia.

En la actualidad desempeña su labor investigadora en la prestigiosa Unidad de Investigación Cardiovascular del Servicio de Cardiología del Hospital Clínico San Carlos de Madrid.

 

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