Miércoles 25/04/2018.

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La fibrosis quística reaviva su lucha por un nuevo fármaco esperanzador

La lucha de los pacientes y los profesionales sanitarios para acceder a un nuevo medicamento que podría frenar el avance de la fibrosis quística, ya autorizado en España pero aun no financiado por la sanidad pública, se reaviva hoy con motivo de la celebración del Día Nacional de la enfermedad.
  • La fibrosis quística reaviva su lucha por un nuevo fármaco esperanzador EFE

La lucha de los pacientes y los profesionales sanitarios para acceder a un nuevo medicamento que podría frenar el avance de la fibrosis quística, ya autorizado en España pero aun no financiado por la sanidad pública, se reaviva hoy con motivo de la celebración del Día Nacional de la enfermedad.

"El tiempo es oro para nosotros. Llevamos dos años y medio esperando Orkambi (nombre comercial del fármaco) y en ese tiempo muchos pacientes han entrado en lista de espera para un trasplante", advierte, en declaraciones a Efe, la presidenta de la Federación Española de Fibrosis Quística, Blanca Ruiz.

La fibrosis quística es una patología hereditaria y degenerativa causada por un gen defectuoso que lleva al cuerpo a producir un líquido anormalmente espeso y pegajoso llamado moco.

Este moco se acumula en las vías respiratorias de los pulmones y en el páncreas, el órgano que ayuda a descomponer y absorber los alimentos.

Ruiz, de 41 años y trasplantada de ambos pulmones, reconoce que Orkambi "no es la pastilla milagrosa", pero "para nosotros es importante que la enfermedad deje de ser mortal y pase a ser crónica".

Además, aunque "es verdad que estos tratamientos son muy costosos, a la administración le sale más barato porque se pueden evitar los trasplantes, el último recurso cuando la enfermedad degenera", precisa.

El Ministerio de Sanidad y los profesionales médicos que tratan la fibrosis quística están estudiando la posibilidad de identificar si existe algún perfil de paciente en el que el fármaco proporcione mayores beneficios.

Así lo han asegurado a Efe fuentes de este Departamento, que sigue negociando con el laboratorio la financiación del fármaco, después de que la Comisión de Precios, en su última reunión del mes de noviembre, emitiese un informe desfavorable al respecto.

Aunque, según las mismas fuentes, las ventajas clínicas que proporciona son limitadas, pacientes y expertos insisten en que es el único tratamiento hasta ahora que frena el progreso de esta enfermedad rara.

El fármaco (una combinación de las moléculas Ivacaftor y Lumacaftor) está indicado para los afectados con dos copias de la mutación Delta F508, la más frecuente, y actúa directamente sobre la proteína defectuosa.

Esta mutación produce la forma más virulenta de la enfermedad y afecta a unas 600 personas del total de 2.500 que se estima que tienen fibrosis quística en España.

Entre 300 y 400 pacientes pueden ser susceptibles de recibir este tratamiento, señala a Efe la doctora Concha Prados, neumóloga del Hospital La Paz de Madrid y presidenta de la Sociedad Española de Fibrosis Quística y de la Fundación Española para la Fibrosis Quística.

"Hemos tenido varias reuniones con el Ministerio y la verdad es que se ha tomado mucho interés; estamos esperando a ver qué pasa y si sale al mercado. Nos encantaría porque podemos tratar pacientes homozigóticos F508D, que son los más graves", señala.

"Es verdad que no es un fármaco barato", admite la neumóloga, quien, no obstante, asegura que los profesionales pueden ayudar a crear un registro de los pacientes a los que se va a dar y hacer un seguimiento de los mismos para evaluar la eficacia y los beneficios.

María tiene dos hijos gemelos, de 11 años, con fibrosis quística y la mutación F508D, por lo que, en principio, serían candidatos a recibir el tratamiento.

"Lo tengo todo duplicado, lo que coge uno, lo coge el otro", asegura.

Aunque su mutación es la más severa, están bastante controlados en cuanto a capacidad pulmonar, pero "muy tocados" desde el punto de vista digestivo. Tienen insuficiencia pancreática, hígado graso y muchas posibilidades de padecer diabetes.

"Son niños que no engordan, se van desnutriendo, solo pesan 29 kilos y es una lucha para que puedan ganar un kilo", señala la madre.

Además, esta familia tiene que convivir con una espada de Damocles: la posibilidad real de que los gemelos tengan que someterse a una gastrostomía (intervención quirúrgica que consiste en abrir un orificio en el abdomen para introducir una sonda de alimentación).

"Orkambi sería perfecto para mis hijos porque aun su capacidad pulmonar es buena", asegura María, que se pregunta "¿tenemos que estar hechos polvo para que nos lo den?".

La medicación lleva 20 años en investigación en Estados Unidos y, según cuenta, "los médicos nos hablan de ella desde que los niños nacen. Era una esperanza para nosotros y ahora te dicen que no es la panacea".

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