Jueves 08/12/2016.

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Valentia Biopharma realizará el desarrollo preclínico de una molécula para tratar distrofia miotónica

La spin-off de la Universitat de València (UV) Valentia Biopharma acaba de obtener la patente de explotación de una nueva molécula para el tratamiento de la distrofia miotónica, una enfermedad degenerativa hereditaria que afecta a una de cada ocho mil personas, menguando enormemente su calidad de vida. La distrofia miotónica provoca problemas neuromusculares como debilidad, problemas en la relajación de contracciones musculares voluntarias y arritmias cardíacas, han explicado fuentes de la institución académica.
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Valentia Biopharma realizará el desarrollo preclínico de una molécula para tratar distrofia miotónica Valentia Biopharma realizará el desarrollo preclínico de una molécula para tratar distrofia miotónica

Valentia Biopharma iniciará en breve las pruebas de seguridad y eficacia, propias de los ensayos preclínicos, en modelos no humanos. Con la licencia de dicha patente, esta empresa del Parc Científic de la Universitat de València abre el proceso de desarrollo farmacológico para el tratamiento de una enfermedad hoy por hoy incurable, han destacado las mismas fuentes en un comunicado.

El origen de la distrofia miotónica está en un tipo de mutación en el gen DMPK en el material genético de la persona afectada. La molécula descubierta y patentada --denominada abp1-- actúa de un modo novedoso, ya que "se trata de la primera molécula conocida capaz de unirse al gen mutado, bloqueando la formación de una estructura que impide su correcta expresión", explica Rubén Artero, genetista de la Universitat de València y líder del equipo que ha identificado la molécula activa en dos modelos animales.

La investigación, financiada principalmente con fondos de la Muscular Dystrophy Association de los Estados Unidos y secundariamente por el Ministerio de Ciencia e Innovación y la Generalitat Valenciana, aparece en un núm ero reciente de la revista PNAS (Proceedings of the National Academy of Sciences).

Se trata de un avance importante cuyo desarrollo hasta un potencial tratamiento clínico requerirá años de trabajo y el hecho de que la molécula continúe mostrando baja toxicidad y buena eficacia en nuevos y más exigentes ensayos biológicos. Y ésta es, precisamente, la fase del proceso que se llevará a cabo en el Parc Científic de la Universitat de València, concretamente en Valentia Biopharma, un laboratorio especializado en el descubrimiento de fármacos empleando la mosca del vinagre Drosophila melanogaster como organismo para la experimentación.

Carmen Álvarez, directora técnica de la spin-off, ha comentado que " el hecho de trabajar en un entorno como el Parc Científic ha sido clave para que Valentia Biopharma acceda al desarrollo de esta patente identificada en la Universitat de València".

"Es fundamental que se facilite la interacción entre los científicos con investigaciones punteras y las empresas biotecnológicas capaces de explotar dichos resultados. Ésta es, sin duda, una buena muestra de la importancia que tiene la transferencia del conocimiento desde la universidad a la empresa", ha concluido.

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