Domingo 11/12/2016.

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Investigadores descubren una molécula para el tratamiento de la distrofia miotónica

Investigadores de la Universitat de València (UV), liderados por el profesor de Genética en la Facultat de Ciencias Biológicas Rubén Artero, han descubierto una molécula activa en dos modelos animales para el tratamiento de la distrofia miotónica. Se trata de una enfermedad hereditaria que provoca problemas neuromusculares degenerativos tales como debilidad muscular, problemas en la relajación de contracciones musculares voluntarias, y arritmias cardíacas, entre otros síntomas, ha informado la institución académica.
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Investigadores descubren una molécula para el tratamiento de la distrofia miotónica Investigadores descubren una molécula para el tratamiento de la distrofia miotónica

Los resultados se publicaron este lunes en la revista científica 'Proceedings of the National Academy of Sciences of USA' (PNAS USA). En la investigación también han participado científicos de la Unidad Asociada del Consejo Superior de Investigaciones Científicas-Centro de Investigación Príncipe Felipe de Valencia, liderados por el profesor Enrique Pérez Payá.

Los resultados de la investigación se han patentado y la licencia de la patente se ha concedido a la empresa Valentia Biopharma, del Parc Tecnològic de la Universitat de València, con lo que la investigación ya se ha transferido al sector productivo, han destacado las mismas fuentes en un comunicado.

La distrofia miotónica es un tipo de enfermedad rara cuya frecuencia mundial es de 1 caso en 8.000 personas, aunque constituye el tipo de distrofia muscular más común en adultos. Su origen está en un tipo de mutación en el gen DMPK en el material genético de la persona afectada.

La molécula descubierta, denominada abp1, actúa de un modo novedoso según explica el profesor Rubén Artero porque "es la primera molécula conocida que es capaz de unirse al gen mutado y bloquear la formación de una estructura que impide su correcta expresión".

El descubrimiento de abp1 añade una nueva molécula al arsenal de aproximaciones terapéuticas que se están ensayando en animales de experimentación. "Con ser un avance importante, el desarrollo de abp1 hasta un potencial tratamiento clínico requerirá años de trabajo y que la molécula continúe mostrando baja toxicidad y buena eficacia en nuevos y más exigentes ensayos biológicos", señala el profesor Pérez Payá.

La investigación con modelos de distrofia miotónica y su aplicación al descubrimiento de moléculas con potencial terapéutico en el entorno académico ha sido particularmente productiva porque, además del descubrimiento de abp1, ha propiciado la creación de Valentia Biopharma, un laboratorio de investigación biofarmacéutica ubicado en el Parc Científic de la Universitat de València. Éste laboratorio está especializado en el descubrimiento de fármacos empleando la mosca del vinagre Drosophila melanogaster como organismo para la experimentación.

A demás, esta investigación prevé una partida económica destinada a reforestación con la que compensar las emisiones a la atmósfera de 6,9 toneladas de CO2 provocadas por los experimentos y la actividad ordinaria. "Pretendemos ser pioneros en la concienciación de proteger el medio ambiente y contribuir a paliar el cambio climático", han destacado Artero y Pérez Payá.

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