El conocimiento de cómo se produce el cáncer así como de aspectos específicos de cada tumor, nos permite diseñar en el laboratorio moléculas que actúen sobre esas vías genéticas, fundamentalmente, inhibiéndolas.
Cuando tenemos una de esas moléculas, inicialmente se procede al análisis de su actividad antitumoral en cultivos celulares de líneas de cáncer de muchos tipos. Si se comprueba que el número de células que mata es alto, se procede a testar dicha droga en animales de laboratorio a los que se les ha implantado un tumor concreto.
En estos casos comprobamos la actividad y también la toxicidad. Si los resultados son satisfactorios, pasamos a la fase de investigación en humanos; al contrario que con otras sustancias, no se hacen estudios con seres humando sanos sino que se pasa directamente a pacientes oncológicos, donde se testará, finalmente, tanto su eficacia como su toxicidad.